Actualmente se estima que hay más de 7.500 patologías raras o poco frecuentes, que en su conjunto afectan a más de tres millones de personas en España, pero de todas ellas solo en el 10 por ciento de los casos hay un mínimo conocimiento científico y un porcentaje aún inferior dispone de algún tipo de tratamiento específico, según recordó ayer la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultra-huérfanos (Aelmhu), con motivo del Día Mundial de las Enfermedades Raras.

Así, entre sus objetivos para este año, Aelmhu pretende que se agilice el acceso a los tratamientos necesarios para estos pacientes, y propone que estos fármacos sean considerados prioritarios por el Sistema Nacional de Salud, para que así se acorten los plazos de negociación de precio y reembolso.

Además, buscan conseguir una mayor equidad en el acceso a los medicamentos para todos los enfermos independientemente de su lugar de residencia y del centro sanitario que les corresponda, para lo que proponen la creación, en cada comunidad, de un fondo económico que permita afrontar los gastos que supone cada nuevo diagnóstico. «Aunque los productos huérfanos suponen tan solo un tres por ciento del gasto sanitario total, es cierto que por cada persona que los recibe significa un coste muy elevado para el territorio, e incluso para el ambulatorio correspondiente», reconoció su presidente Luis Cruz.

De hecho, recordó que el tratamiento de una enfermedad rara puede llegar a tener un coste de entre 30.000 y 300.000 euros al año, dados los elevados precios de investigación y desarrollo, producción (muchos de ellos son de origen biotecnológico) y a los pocos pacientes que son beneficiarios, que tienen que ser asumidos en su totalidad por el sistema sanitario público de cada comunidad.

En este sentido, la creación de un fondo específico autonómico ayudaría a «paliar los desajustes presupuestarios» que se producen y supondría una «fuente de tranquilidad para la gestión sanitaria».

Sumado a esta iniciativa, Aelmhu trabaja para que se reconozca el valor de los medicamentos huérfanos, ya que en la mayoría de los casos la vida de los pacientes de dolencias poco frecuentes está totalmente condicionada por su patología.

Problemas. A menudo les impide llevar una vida normal, trabajar, independizarse, formar una familia y, en definitiva, contribuir activamente a la sociedad. Sin embargo, con la ayuda de los fármacos necesarios su calidad de vida puede mejorar mucho hasta llegar a estabilizarse, lo cual también reporta beneficios para sus familias y para la sociedad en general.

No obstante, el desarrollo de una posible cura eficaz para tratar estos casos conlleva un elevado coste económico y de tiempo. Según Luis Cruz, «la investigación para desarrollar un fármaco huérfano suele tener una duración de entre 10 y 15 años y un coste económico que oscila entre 1.500 y 15.000 millones de euros».

Ayer, la Princesa de Asturias entregó los Premios FEDER 2014, organizados por la Federación Española de Enfermedades Raras con el objetivo de reconocer a las personas y asociaciones que trabajan por mejorar la vida de todos los pacientes.

En el acto, organizado en el Senado, Doña Letizia destacó el esfuerzo de las familias para que los enfermos «tengan una vida un poco menos difícil» y reclamó que estas patologías «no se olviden hasta el próximo Día Mundial». Además, insistió en que «la investigación es uno de los mejores caminos para ser una sociedad solidaria, justa y mejor». «Los procedimientos científicos son los que de verdad ofrece esperanza, los que necesitan y a los que tienen derecho esos tres millones de personas», que España sufren estas patologías.

A estas palabras se sumó el presidente del Senado, Pío García-Escudero, que solicitó mejorar la atención de los afectados.